Здоровье

В США одобрили первый в мире препарат на основе редактирования генов

Новый препарат, основанный на технологии «генетических ножниц», разработчики которой в 2020 году получили Нобелевскую премию, поможет в лечении серповидноклеточной анемии.

Серпападобна-клеткавая анемія. Эрытрацыты ў крыві Серповидно-клеточная анемия Эритроциты в кровотоке Sickle Cell Anemia Red cells in Blood Stream
Серповидноклеточная анемия. Эритроциты в крови. Фото: Getty Images

Как сообщает The Wall Street Journal, Управление по санитарному надзору за качеством продуктов и медикаментов (FDA) США одобрило два препарата, основанных на технологии генного редуцирования CRISPR. Технология была описана в 2012 году, а в 2020 ее изобретатели Эмманюэль Шарпантье и Дженнифер Дудна получили Нобелевскую премию по химии.

Путь от открытия до официального внедрения занял немного более 10 лет, что является очень коротким периодом для преобразования фундаментального исследования в коммерческий продукт.

Новый препарат — Casgevy — будут использовать для лечения серповидноклеточной анемии. Это наследственная патология, связанная с мутацией гена, помогающего вырабатывать необходимый для снабжения тканей кислородом гемоглобин. В результате мутации эритроциты, несущие модифицированный гемоглобин, имеют характерную серповидную форму.

Такие клетки становятся жесткими и липучими, что приводит к закупориванию сосудов, вызывая сильную боль. Последствием является высокая восприимчивость к сепсису крови у детей до 5 лет, серьезные респираторные заболевания, почечная недостаточность, слепота, инсульты у взрослых.

Серповидноклеточная анемия распространена преимущественно среди людей африканского или афроамериканского происхождения. Во всем мире это заболевание имеют около 20 миллионов человек. В США от него страдает около 100 тысяч человек. Из них 20 тысяч имеют тяжелую форму.

Для лечения стволовые клетки пациентов, полученные из их костного мозга, в лабораторных условиях подвергаются генному редактированию. Сами пациенты проходят несколько дней химиотерапии, для того, чтобы в их организме освободилось место для модифицированных клеток. Затем эти клетки пересаживаются обратно. После пересадки человеку нужно находиться в больнице в течение нескольких недель для восстановления. Процедура проводится только один раз.

Как отмечает издание, использование новых препаратов на начальном этапе скорее всего будет ограниченным из-за высокой стоимости (от 2,2 млн долларов), которую не покрывают отдельные планы медицинского страхования. Кроме того, пациентов может сдерживать необходимость достаточно длительного (несколько недель) и мучительного (химиотерапия) лечения, которое к тому же может привести к бесплодию.

Как сообщается, сейчас несколько компаний в мире ведут разработки по использованию CRISPR-терапии при лечении различных заболеваний. В том числе болезней сердца, рака и редких генетических заболеваний.

Комментарии

Сейчас читают

«Шинвизе — конченый садист». Один из одиозных начальников колонии Бобруйска перебрался в Германию28

«Шинвизе — конченый садист». Один из одиозных начальников колонии Бобруйска перебрался в Германию

Все новости →
Все новости

Водитель был сильно пьян, поехал по обочине. Подробности трагедии на трассе М2, где погиб 16-летний триатлонист11

4000 на старт. Как парень без опыта в бизнесе запустил клининг, а теперь помогает с этим другим

Встреча Путина и Трампа состоится на военной базе США на Аляске5

Очередная белорусская игра в кальмара — студентка рассказала, как отстояла очередь на общежитие3

Вице-спикер КС Лизавета Прокопчик призналась, что ей трижды не хватило места на конференции «Новая Беларусь»13

Витебский завод радиодеталей «Монолит» производит компоненты для российского ВПК, в том числе на оборудовании из ЕС3

Медицинского чиновника облисполкома задерживал за взятку спецназ

Электромонтажник Хазин опроверг Тихановского и похвастался, что его акция «Ультиматум» привела к освобождению политзаключенных10

В столице начинается обсуждение генерального плана Минска. Что ждет город в будущем4

больш чытаных навін
больш лайканых навін

«Шинвизе — конченый садист». Один из одиозных начальников колонии Бобруйска перебрался в Германию28

«Шинвизе — конченый садист». Один из одиозных начальников колонии Бобруйска перебрался в Германию

Главное
Все новости →

Заўвага:

 

 

 

 

Закрыць Паведаміць