Ученые нашли новый способ редактирования генов человеческих эмбрионов

Группа ученых из Колумбийского университета заявила о возможности исправления мутаций, ответственных за тяжелые заболевания. С подробностями знакомит The Wall Street Journal.

Как сообщается, команда использовала не самую известную систему CRISPR, а более новую технологию, получившую название «базовое редактирование» (base editing). Если CRISPR фактически вырезает участки ДНК, что может привести к нежелательным повреждениям, то новый метод позволяет намного точнее изменять отдельные «буквы» генетического кода.

В своем исследовании ученые сосредоточились на двух генах. Один из них связан с повышенным риском сердечно-сосудистых заболеваний, второй — с нарушениями крови, в том числе серповидноклеточной анемией. По результатам экспериментов, исследователям в ряде случаев удалось отредактировать оба гена в одном эмбрионе и при этом не обнаружить признаков повреждений.

Однако, несмотря на технологический успех, исследование выявило серьезное препятствие: 80% эмбрионов после процедуры оказались «мозаичными», в которых часть клеток получила исправленный генетический код, а часть осталась без изменений. В результате, если бы такие эмбрионы развились в детей, в их организме, вероятно, все равно остались бы клетки с мутациями, вызывающими болезни.

По мнению некоторых специалистов, сама идея исправления генетических заболеваний еще до рождения выглядит перспективной. В то же время они подчеркивают, что, прежде чем технология сможет рассматриваться для практического применения, обязательно нужно решить проблему мозаицизма.

Как напоминает WSJ, базовое редактирование уже использовалось в человеческих эмбрионах в других исследованиях, прошедших рецензирование. Ранее с его помощью ученые пытались исправлять мутации, вызывающие наследственные болезни, а также генетические варианты, связанные с повышенным риском развития болезни Альцгеймера.

Вместе с тем многие исследователи сомневаются, что для таких экспериментов вообще существует острая медицинская необходимость. Как отмечается в статье, современные репродуктивные технологии уже позволяют избегать передачи множества генетических заболеваний без вмешательства в ДНК эмбрионов. Поэтому, с точки зрения критиков, есть и другие, менее рискованные способы предотвращения наследственных болезней.

Кроме медицинских, существуют и этические возражения. Как пишет WSJ, ученые и биоэтики уже давно предупреждают об опасности «скользкого склона»: технологии, созданные для борьбы с болезнями, могут постепенно превратиться в инструмент выбора желаемых человеческих характеристик и фактически привести к новым формам евгеники.

Именно из-за таких опасений использование генетически отредактированных эмбрионов для рождения детей сегодня остается незаконным в США и многих других странах. При этом в США государство практически не финансирует такие исследования. Законодательство запрещает использовать федеральные средства для экспериментов с человеческими эмбрионами, поэтому значительная часть такой работы зависит от частного финансирования.

В данном случае работу финансировали компании Genomic Prediction и Nucleus Genomics. Глава последней, Киан Садеги, видит в этой технологии значительный коммерческий потенциал. Его компания уже предлагает услуги по скринингу эмбрионов, которые позволяют оценивать не только риски заболеваний, но и такие параметры, как рост, цвет глаз или даже уровень IQ, хотя точность последнего пока остается ограниченной. Как отмечает Садеги, редактирование генов логично дополняет это направление деятельности.

По мнению Садеги, в будущем технология базового редактирования может использоваться в процессе экстракорпорального оплодотворения. Это позволило бы родителям не отказываться от эмбрионов из-за наличия в них нежелательных генетических мутаций, а исправлять их еще до имплантации. Именно в таком использовании компания видит наибольшие перспективы для дальнейшего развития технологии.

• 0
• 0
• 0
• 0
• 0
• 0
• 0
• 0